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Références bibliographiques

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Mots clés

Cori disease Cationic amphipathic peptide Genetic therapy AAV vector Mildly acidic pH Core Assembly Muscular dystrophy Genome editing Crigler-Najjar syndrome Dog Muscle Anterior chamber-associated immune deviation DMPK Lentiviral vectors Canine Echocardiography Glycosylation LGMD2L Duchenne Muscular Dystrophy Dynamique morphologique et moléculaire Limb girdle muscular dystrophy Neuromuscular disease Cellule unique LV function Dysferlin Hematopoietic cells Algeria MiRNA biomarker Gene expression T cells Myotubular myopathy MicroRNAs CpG-DNA Animal models Eye Cellular physiology FRET LGMD2I Clonal population AAV vectors Hematopoietic stem cell Alpha-sarcoglycanopathy Kinematics Calpain activity Amphipathic peptide Artificial nucleases Mechanical stress ANO5 AAV humoral immunity Bla/J DMM3 Adeno-associated virus LGMD2C Dystroglycan In vivo Dual AAV vectors Adeno-associated vector Acid-alpha-glucosidase Heterogeneous behavior Comportement hétérogène Glycogen storage disease type III FKRP Centronuclear Glycogenosis Locomotion Destin cellulaire Locomotor deficits Immune responses CRISPR-Cas9 Stochasticité DNA repair Cellules hématopoïétiques Myopathy AAV Long-term safety Imaging Alanine Substitution Liver gene transfer Cell fate Stochasticity Genetics LGMD Muscle disease Genetic variants Adaptive immunity Expression génique Biomechanics Eukaryotic Cells Expression stochastique des genes Cellules eucaryotes Lentiviral vector Dystrophin Hematopoietic stem cells Immunology Gene therapy Gait Antibody responses Hematopoietic stem/progenitor cells Death Limb-girdle muscular dystrophy

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Présentation des activités

L'unité mixte de recherche UMR-S 951 INTEGRARE s'intéresse à la thérapie génique des maladies génétiques rares. A travers un ensemble de recherches fondamentales et translationnelles, les chercheurs conçoivent et développent des technologies de cor-rection génique dans des pathologies spécifiques; sur la base d'une compréhension approfondie des systèmes biologiques concernés et de la génétique et patho-physiologie des maladies; avec la maîtrise des outils développés. Les domaines d'intérêt incluent les maladies du sang ou du système immunitaire, les maladies métaboliques et les myopathies. Dans ces domaines, les projets thérapeutiques de l'unité sont transférés en clinique grâce à des collaborations internationales et à travers les programmes thérapeutiques de Généthon.

Thèmes de recherche

Thérapie génique des maladies rares :

  • Essai clinique : Syndrome de Wiskott Aldrich,

  • Projets en développement clinique : Granulomatose septique chronique, anémie de Fanconi, déficit en Artémis.

Vecteurs intégratifs :

  • Modifications épigénétiques induites par des vecteurs lentiviraux,

  • Etude des mécanismes d'entrée des vecteurs lentiviraux dans les cellules cibles,

  • Développement de vecteurs pour utilisation in vivo.

Réponses immunitaires induites en thérapie génique virale :

  • Réponses immunes innées et adaptives contre les composants viraux, notamment l'ADN,

  • Contrôle des réponses immunes contre les transgènes, notamment pour un transfert de gène dans le muscle,

  • Tolérance immune, sanctuaires immunitaires et lymphocytes T régulateurs.

 

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